Los perros tratados padecían de una enfermedad genética denominada "Amaurosis Congénita de Lever"(ACL). Los animales que la padecen, nacen viendo, pero luego desarrollan una sensibilidad del tejido sensor de la retina que los lleva a una ceguera progresiva. La misma enfermedad también se produce en los humanos, con las mismas características. Ella es causada por una mutación en un gene que se traduce en un defecto de la proteína llamada RPE65, que ayuda a producir un pigmento necesario para la visión normal.

Jean Bennet de la Universidad de Pennsylvania y sus colaboradores, produjeron una copia sana del gene y luego la introdujeron en un virus adeno-asociado. Este vector lo inyectaron directamente en la retina del ojo derecho de los tres perros enfermos, lo que les indujo una fuerte actividad eléctrica y una clara respuesta de la función de la pupila de ese ojo. Como control inyectaron el virus sólo en el ojo izquierdo de dos de los perros, mientras al tercero no le inyectaron nada. Estos ojos izquierdos no mostraron signos de mejoría.

Lo impactante se demostró cuando estos perros pudieron moverse perfectamente entre una serie de obstáculos, cosa que antes no podían hacer.

En vista de este éxito, Bennet cree que una terapia similar podría emplearse en enfermos de ACL. En el futuro los investigadores piensan tratar también a enfermos ancianos que hayan sufrido una degeneración de la estructura de la retina, o a aquellos que padezcan de degeneración de la mácula por la edad. Este último tipo de enfermedad es la responsable de la mitad de las cegueras producidas en personas mayores de 50 años. Por ahora están controlando a los perros para ver cuánto dura el efecto de la terapia. (Nature Genetics, vol. 28, pág. 92, 2001).