Mark Pepys y sus colaboradores del Royal Free y la University College Medical School en Londres, han desarrollado una droga diseñada para remover el amieloide, la proteína mal doblada, que se acumula en el cerebro de pacientes con Alzheimer. Hasta ahora la droga ha producido promisorios resultados en una enfermedad llamada "amieloidosis sistémica", en que el amieloide se deposita en varios órganos.

La iniciación de este ensayo ha sido muy bien recibida, después que recientemente se abandonó el ensayo de una vacuna para el Alzheimer, en la que se pretendía que el sistema inmune destruyera los depósitos de amieloide en el cerebro. Desgraciadamente se produjeron síntomas de inflamación del sistema nervioso (Acerca de la vacuna contra el alzheimer).

La nueva droga que se ha visto que no tiene toxicidad, se ha probado en 19 pacientes con amieloidosis. Ella está destinada a bloquear una proteína sanguínea llamada "complemento P del amieloide del suero" (SAP). Pepys ha descubierto que SAP está siempre presente en el amieloide y parece tener un rol fundamental en la formación de depósitos en los tejidos. Después de seis años de trabajo han logrado diseñar una droga, llamada CPHPC, que se une a la molécula de SAP, induciendo al hígado a remover el amieloide.

En los pacientes con amieloidosis que han recibido la droga, se produce una dramática disminución del SAP en el plasma y probablemente también disminuye el amieloide en los tejidos (cosa difícil de demostrar en pacientes vivos). Pepys pretende utilizarla para tratar pacientes adultos con diabetes tipo II, con el objeto de impedir que el amieloide se acumule en el páncreas.

Más complicado es el tratamiento en pacientes con Alzheimer, ya que es poco probable que la droga pueda atravesar la barrera para llegar al cerebro. Sin embargo existe la esperanza que eliminando el SAP circulante en la sangre, sea suficiente para arrastrar también el amieloide del cerebro (Nature, vol. 417, 2002, Pág. 254). "Es difícil que cure al enfermo, pero podría detener su desarrollo", dice Pepys.