El riñón poliquístico afecta a 1 de cada 500 personas. Mutaciones que se producen en genes para "proteínas poliquísticas" hacen que las células epiteliales proliferen en el riñón, llegando a formar quistes llenos de líquido. De esta forma el riñón se va agrandando progresivamente y puede llegar por compresión a la insuficiencia renal. Hasta ahora sólo se pueden tratar los síntomas, pero no detener la enfermedad.

A pesar de la elevada frecuencia de ella, se ha investigado poco. Pero en los últimos años, los investigadores han comenzado a entender sus mecanismos moleculares. Es así como estudios recientes sugieren que la proliferación de las células se inicia a consecuencia de un incremento de los niveles de la molécula de "AMP cíclico" en su interior. Si esto es cierto, las drogas que bloquean al receptor de la vasopresina V2, que responde al AMP cíclico, deberían disminuir el progreso de la enfermedad.

Un equipo dirigido por Vicente Torres, en el Mayo Clinic College of Medicine en Minnesota, han demostrado que la droga OPC31260 que bloquea el receptor V2, efectivamente disminuye la formación de quistes en ratas con la forma dominante de la enfermedad (Nature Medicine, DOI: 10.1038/nm1004). En trabajos previos de Torres y colaboradores, habían ya demostrado que protegía a ratas con la forma recesiva de la enfermedad.

Torres desea iniciar cuanto antes los ensayos en humanos y cree que la droga OPC31260 debería tener pocos efectos secundarios, ya que el receptor V2 se encuentra sólo en el epitelio renal.

Una forma modificada de esta droga, llamada OP41061, ya se está ensayando en humanos para el tratamiento de cirrosis e insuficiencia cardíaca. "Si después de este ensayo se apruebe para estas enfermedades, va a ser fácil que se apruebe también su modalidad que se postula para el tratamiento del riñón poliquístico", dice Torres. Desgraciadamente el progreso de la enfermedad es muy lento, de modo que cuesta darse cuenta si una determinada droga está o no produciendo resultados. Claro que ahora con las nuevas técnicas de scanner, la velocidad de crecimiento se puede determinar con mayor precisión, pero no en un período inferior a dos o tres años de tratamiento.