El descubrimiento de que pequeños trozos de RNA de doble hebra tenían la capacidad de inhibir la expresión de un determinado gene, ha permitido lo que ha significado un enorme progreso en la genética y en sus proyecciones clínicas. También una gran oportunidad de negocio para la industria farmacéutica y biotecnológica. Con esta técnica han podido desarrollar nuevos modelos de animales a los que se ha bloqueado la expresión de un gene específico, con lo que se ha podido estudiar directamente que sucede en la ausencia de ese gene, y con ello se ha avanzado en el conocimiento de la función del gene. Son muchos los centros de investigación que han estado trabajando con estos modelos de animales modificados. Por otra parte las proyecciones terapéuticas son también muchas, especialmente en el tratamiento de ciertos tumores cancerígenos cuya causa puede estar en una mutación de un gene. Tan importante ha sido el descubrimiento, que Andrew Fire y Craig Melo, sus descubridores, obtuvieron el Premio Nobel de Fisiología en el año recién pasado (Science, Octubre 6,2006, pág.34).

Pero ahora, investigadores de California han afirmado que un pequeño trozo de doble hebra de RNA puede tener el efecto inverso, es decir, pueden activar la expresión de un gene. A esta sorpresiva capacidad del pequeño trozo de RNA se le ha asignado una sigla para diferenciarlo de otros RNA: se le ha llamado RNAa, o RNA activador. Si esta capacidad activadora se comprueba, el RNAa va a convertirse en una poderosa herramienta para la genética y el tratamiento de muchas enfermedades, incluyendo nuevas terapias contra el cáncer.

El RNAi, constituido por un pequeño trozo de doble enlace de RNA, actúa cortando un RNA mensajero, o simplemente bloqueando su capacidad de fabricar la proteína respectiva (Se describen roles claves del RNA de interferencia). En los organismos menores, el RNAi puede también actuar al nivel del proceso de la trascripción, inhibiendo allí la producción del RNA mensajero (RNAm).

Long Cheng Li, investigador de la Universidad de California, San Francisco (UCSF), ha sido quien ha descrito esta nueva cualidad de un RNA corto. En la comunicación reciente (Proceedings of the National Academy of Science), afirma que con un trozo corto de RNA (RNAs) ya ha logrado activar numerosos genes supresores de tumores (figura). Piensa que si es posible lograr efectos predecibles con el RNAa, este pasaría a ser un arma muy poderosa en la terapia contra el cáncer.

Todo esto esta en los primeros ensayos que necesitan mayor demostración. Una pregunta que surge, es la especificidad del método. ¿Es posible silenciar un gene específico, sin silenciar otros? De la respuesta depende la real efectividad del descubrimiento.

Hasta ahora no se sabe cómo estos pequeños trozos de RNAa pueden estimular la expresión de genes y cómo lo logran por tanto tiempo. El RNAi logra silenciar genes por 5 a 7 días, en cambio el RNAa estimula su actividad por más de 15 días. ¿Cómo las mismas enzimas en algunas ocasiones se inhiben la expresión de un gene y en otras se estimula? ¿Qué hace que un pequeño trozo de siRNA (small interfering RNA) sea en ocasiones un silenciador y qué hace que en otras sea un estimulador?

En resumen, se requiere confirmaciones de lo encontrado para estar seguro que esta propiedad de estimular genes es real. Y si es real, que sea específica y que no actúe sobre otros genes. Si estas dos condiciones se confirman, sin duda que representa un enorme avance. (Science vol. 314, Pág. 721, 2006).