La única experiencia concreta que hasta ahora había logrado prolongar la vida en mamíferos, había sido la restricción calórica mantenida de la dieta. Se había demostrado que si se alimentaba a las ratas desde los primeros días de vida con una dieta hipocalórica (una restricción drástica del 60% de las calorías) estas podían vivir hasta un 40% más (Una nueva posibilidad para prolongar la vida). Obviamente esta recomendación no es práctica para aplicarla a los seres humanos, razón por la que es muy atractivo que se haya descubierto una posible droga con el mismo efecto: la "rapamycin".

Ya se sabía que el fármaco extendía la esperanza de vida en los invertebrados, pera era necesario estudiar el efecto en los mamíferos. En el año 2009, Richard Miller de la Universidad de Michigan y David Harrison del Laboratorio Jackson en Bar Harbor, encontraron que el rapamysin conseguía prolongar la vida de ratas; en un 9% en los machos y un 14% en las hembras (Science, 18 Diciembre 2009, p.1600). En un trabajo posterior el mismo Harrison y sus colaboradores, comprobaron que la droga lograba detener el adelgazamiento de los tendones y el deterioro hepático, dos indicadores de ancianidad. Posteriormente otro grupo de investigadores también describió beneficios en la función cardíaca de ratones viejos.

Sin embargo Dan Ehniger del Centro Alemán de Enfermedades Neurodegenerativas en Bonn, no está muy convencido. Afirma que para demostrar un efecto que fuese beneficioso en la vejez, se debe primero evaluarse aquellas funciones que se sabe se deterioran con la edad, tales como la comprensión cognitiva y el deterioro de la capacidad física: disminución de la fuerza, cansancio, disminución de la acuciosidad visual y de la de sensibilidad al dolor, entre otras. Estos signos y síntomas fueron los que Ehniger y colaboradores estudiaron en ratas, no logrando comprobar efectos beneficiosos. Por el contrario, piensan que si en otras experiencias las ratas vivieron más, podía ser debido a su efecto antitumoral que les habrías permitido vivir más (Nuevo paradigma: En el cáncer son las células troncales las que se multiplican).

Ante las dudas el próximo paso fue comprobar si el efecto del rapamicyn se podía demostrar en humanos. Pero había que ser cauteloso, dado que se sospechaba que la droga inducía resistencia a la insulina. Había que aclarar que todo lo que se conocía de ella en humanos venia de los pacientes que la habían recibido al ser trasplantados con el objetivo de suprimir el rechazo. Por lo general estos pacientes están muy enfermos y a parte de rapamycin toman muchas otras drogas (el FDA ya había autorizado el rapamycin para ser usada con este objetivo).

Para aclarar el problema, Dean Kellogg y sus colaboradores del Health Science Center de la Universidad de Texas realizaron un estudio clínico en cinco hombres de edades que oscilaron entre 80 y 90 años, a los que les administraron rapamycin durante 16 semanas. Cada uno recibió diariamente la mitad de la dosis que corrientemente se empleaba en los enfermos trasplantados. Un grupo similar sirvió como control. El único efecto colateral fue diarrea en uno de ellos. "Ha sido una agradable sorpresa el comprobar su inocuidad" señala Kellow.

Durante este estudio, si bien los ancianos no demostraron un incremento en sus fuerzas, pudieron caminar con mayor agilidad. El más anciano de 89 años, antes del tratamiento necesitaba 17 a 18 segundos para caminar 12 metros, después de rapamycin caminaba los mismos 12 metros en 8 segundos. Por otra parte se notó que los tratados con rapamicyn respondían con mayor fuerza a la vacuna de hepatitis B, en relación al grupo control (Science 2013; 342: 789).

Se ha despertado un gran interés en conocer su mecanismo de acción, lo que aun está en pleno desarrollo. Desde luego se sabe que tiene un efecto antitumoral en algunos tipos de cáncer. Se conoce también su actividad inmunosupresora, bloqueando la activación de los linfocitos T y B. Se sabe que inhibe una proteína llamada mTOR (del inglés, mammalion target rapamycin), es una proteína quinasa serina/treonina que regula una multidiciplinariedad de acciones, como el crecimiento, la proliferación celular, la supervivencia celular, además de la síntesis proteica y la transcripción. La proteína TOR ayuda a coordinar la nutrición, el crecimiento, y el envejecimiento celular. Está presente en las levaduras, los gusanos nematodos y la mosca de la fruta. El hecho que se haya conservado a lo largo de la evolución, ha despertado el interés en conocer su verdadero rol durante las diferentes etapas del ciclo vital. Son muchos los grupos de investigadores que están tratando de avanzar en el conocimiento de su posible mecanismo de acción, con la esperanza de poder al menos postergar la evolución de enfermedades degenerativas, como la enfermedad de Huntington, el Alzheimer, la diabetes y muchas otras.