Se trata de editar (corregir) genes directamente en el paciente
( Creces, 2017 )
La técnica, aunque conocida hace años, fue recientemente probada en USA (noviembre 2017) y los resultados se conocerán en unos tres meses..
En USA, un equipo de científicos ha tratado de corregir un gene en las células de un paciente, en un intento de cambiar la estructura de su DNA para tratar de curar una enfermedad genética que lo afectaba. Hasta ahora, la técnica de "cortar y pegar" material genético se había realizado sólo en el laboratorio y luego se traspasaba al paciente
(En USA se ha utilizado el método de edición de embriones humanos).
Recientemente la empresa Sangano Therapeutics en California hizo el experimento en un paciente de 44 años. En este caso no se utilizó la técnica CRISPR, la más conocida, sino una diferente, llamada "nucleasas con dedo de zinc"
(Nueva técnica para reparar genes: Las proteasas dedo de zinc). Por vía intravenosa, el paciente recibió miles de millones de copias de un gen que corrige la enfermedad metabólica que lo afecta (síndrome de Hunter), además de dos proteínas que funcionan como "tijeras moleculares", que cortan un fragmento específico del DNA.
Las instrucciones para poder intervenir el DNA se unen a un virus que previamente se altera para que no cause infecciones y así pueda llevar la información a las células. Según los investigadores, los resultados se podrían ver dentro de uno a tres meses.