El Alzheimer es la causa más común de demencia en la gente de edad. Ello se produce porque se destruyen neuronas que se han llamado "colinérgicas". Como consecuencia de los cambios demográficos que se han estado produciendo en las últimas décadas, más y más personas están llegando a edades avanzadas y, como resultado de ello, se ha incrementado notablemente la frecuencia de esta enfermedad. Sólo en los Estados Unidos se estima que más de cinco millones de personas la padecen, y este porcentaje necesariamente continuará aumentando en los próximos años. En nuestro país, en que también se ha incrementado la expectativa de vida, consecuencialmente también se ha incrementado el número de personas que sufren de Alzheimer. Hasta ahora no hay tratamiento, de modo que este ensayo que se ha autorizado ha generado grandes expectativas.

Mark Tusynski, y sus colaboradores de la Universidad de California, afirman que una sustancia llamada "factor de crecimiento nervioso" (NGF) detiene el avance de la demencia, ya que previene la muerte de las neuronas colinérgicas. Más aún, en animales de experimentación se ha observado que estas sustancias incrementan la producción de nuevas conexiones entre las neuronas.

Los autores llevan más de una década de ensayos en animales (ratas y monos), habiendo observado este efecto protector de NGF sobre las neuronas colinérgicas, lo que se traduce en que el animal recupera la memoria perdida. En septiembre del año 1999, ellos observaron que monos viejos sometidos a terapia génica, con el gene que produce NGF, se mantenían activos por lo menos un año más (Proceeding of the National Academy of Science, vol. 96, pág. 10893, 1999).

La experiencia que ahora se iniciará, incluye un grupo de pacientes de Alzheimer. Para ello, los investigadores tomarán algunas células de estos pacientes (fibroplastos de la piel) y le introducirán el gene para que se produzca NGF. Como vector para introducir el gene al interior de la célula utilizarán un virus modificado que produce leucemia en la rata. Afirman que esta modificación del virus, lo hace inocuo. Posteriormente introducirán estas mismas células modificadas en el cerebro de los pacientes para que allí produzcan NGF.

El principal objetivo de la investigación es evaluar la dosis máxima de estas células que se pueden inyectar en el cerebro sin que se produzca algún problema. Al mismo tiempo evaluarán el efecto en el progreso de la enfermedad.

Se ha escogido la terapia génica ya que el NGF inyectado en la sangre no atraviesa la barrera encefálica. Obviamente que introducir células en el cerebro tiene sus detractores por el peligro que ello significa. Sin embargo, el que no exista otra posibilidad de tratamiento lo hace justificable. No sería justificable, en cambio, realizar igual procedimiento para mejorar las funciones cognitivas de individuos normales (al menos por ahora).