( Publicado en Revista Creces, Enero 2000 )
Se han descrito más de seis mil enfermedades genéticas, cuya causa está en que un solo gene se altera (de los 80.000 genes que existen aproximadamente en el núcleo de las células de la especie humana). Ello puede significar que al fallar un gene, se bloquee la síntesis de la proteína correspondiente, o que se altere su estructura, de modo que no puede ésta cumplir su función metabólica. Como consecuencia de ello se hace evidente una enfermedad. Este tipo de enfermedades se han llamado "monogenéticas", ya que su causa está en la alteración de sólo un gene. Por eso ha sido muy atractivo el reemplazar el gene anómalo por uno correcto, lo que ya se ha logrado en numerosas ocasiones. Ultimamente la terapia génica también se ha estado utilizando con mayor o menor éxito, en pacientes que padecen de cáncer o de enfermedades cardiacas. Desde 1990 hasta ahora, mediante esta tecnología ya se ha tratado a más de 1000 enfermos voluntarios con diversas situaciones patológicas. Al comienzo su uso estaba restringido sólo para aquellos pacientes gravemente enfermos, sin esperanzas de otros posibles tratamientos. Sin embargo, se ha estado usando también en enfermos que no han estado en situación tan crítica.